Parmi les cellules souches, on distingue les cellules souches hématopoïétiques (CSH), qui sont en fait les cellules souches du sang. Elles sont utilisées pour produire des cellules sanguines lors des greffes de moelle osseuse. Malheureusement ces cellules sont rares et on en récupère peu par prélèvement. De plus, il a longtemps été difficile de les faire se dupliquer ex vivo. En effet, les premières méthodes, utilisant des facteurs de croissance, les obligent à se différencier et ce ne sont plus des cellules souches.
Premier pas : une équipe québécoise a découvert que le gène HoxB4, déjà impliqué dans la croissance des embryons, permet lorsqu'il est inséré dans une CSH de la dupliquer en grand nombre, et cela in vivo. Du coup, on peut produire de nombreuses cellules en leur laissant leur qualité de cellules souches. Mais cette méthode est inexploitable médicalement : en effet, l'introduction du gène produit une mutation génétique des cellules, ce qui n'est pas souhaitable.
Heureusement, d'autres travaux antérieurs avaient montré que les protéines du type Hox ont la capacité de pénétrer dans les cellules spontanément. D'où l'idée d'une équipe de l'Inserm (unité 567) qui a réussi en octobre 2003 à transférer dans les CSH in vivo des protéines HoxB4, sans placer de matériel génétique. On a ainsi les avantages de la première méthode, sans modification de l'ADN.
Cette découverte, qui simplifie les greffes, va certainement aussi trouver des applications dans d'autres secteurs thérapeutiques.